Ученые получили первые положительные результаты применения генной терапии при лечении синдрома Вискотта-Олдрича, об этом было заявлено на ежегодном совещании American Society of Hematology.
Синдром Вискотта-Олдрича — редкое Х-сцепленное рецессивное заболевание, характеризующееся наличием экземы, тромбоцитопении, иммунодефицита и кровавого поноса. Страдают от синдрома исключительно лица мужского пола. Прогноз лечения обычно неблагоприятный, но при трансплантации костного мозга шансы мальчиков дожить до возраста в 30 лет значительно увеличиваются.
Согласно данным, представленным на совещании, генную терапию прошли четыре мальчика, страдающие синдромом Вискотта-Олдрича, и после лечения у них наблюдалось значительное улучшение состояния здоровья. Авторы исследования считают, что необходимы дальнейшие обширные и долгосрочные исследования для того, чтобы получить максимально полные данные об эффективности генной терапии в борьбе с синдромом.
