Первое испытание на людях пока не будет масштабным, оно предназначено лишь для проверки того, является ли технология CRISPR безопасной для использования на людях. Исследователи получат финансирование в размере 250 миллионов долларов США от Фонда иммунотерапии, созданного в апреле прошлого года президентом компании Facebook Шоном Паркером.
CRISPR – технология редактирования генома, которая буквально штурмом взяла биомедицинскую науку, наконец-то приближается к тому, что будет испытана на человеке. 21 июня 2016 года консультативный комитет при Национальном институте здоровья США (NIH) одобрил предложение по использованию системы CRISPR/Cas9 для усовершенствования методов лечения рака с помощью привлечения к исследованиям T-лимфоцитов пациента.
Однако до начала клинических испытаний ученым необходимо также получить одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США и медицинских центров, где будут проводиться исследования.
Суть "модифицированного" лечения, предложенного учеными из Пенсильванского университета, заключается в том, что они извлекут клетки пациента и затем генетически "отредактируют" посредством технологии CRISPR. После изменённые T-лимфоциты снова введут в организм человека, где клетки смогут атаковать опухоль. Таким образом, манипуляция сможет помочь организму самостоятельно побороть болезнь.
Сотрудники Университета Пенсильвании изготовят измененные (отредактированные) клетки и привлекут добровольцев для лечения (наряду с центрами в Калифорнии и Техасе).
В чем будет заключать эксперимент? Исследователи извлекут T-лимфоциты у пациентов с меланомой, саркомой или миеломой и проведут их редактирование посредством технологии CRISPR. Одно изменение позволит добавить ген, необходимый для производства белка, спроектированного для обнаружения раковых клеток и обучения T-лимфоцитов нацеливанию на них.
В ходе второго редактирования будет извлечён природный белок T-лимфоцита, который может вмешиваться в этот процесс. Последнее изменение является защитным: ученые удалят ген, ответственный за производство белка, который выдает раковым клеткам информацию о том, что T-лимфоциты — это иммунные клетки. Таким образом исследователи воспрепятствуют"отключению" Т-лимфоцитов раковыми клетками.
Источник: ТЕЛЕГРАФ
